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第372章 命在旦夕

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    第372章  命在旦夕

    次日。

    赵胜和晋东刚刚到中心,就被朱雍叫到了办公室。

    进到办公室,坐到沙发上,朱雍先是给两人泡了茶,这才对赵胜和晋东说道:“赵主任,晋教授,不知道以咱们目前在神经再生方面的技术,对渐冻症这方面的治疗效果怎么样呢?”

    “渐冻症?”

    赵胜闻言有些诧异,晋东也同样是有些疑惑的样子。

    渐冻症,又叫做“肌萎缩侧索硬化症”、“运动神经元病”。与恶性肿瘤、艾滋病、白血病以及类风湿共列为“世界五大绝症”。

    肌萎缩性侧索硬化(als)是一种罕见的渐进的神经退行性疾病,其特征是运动神经元的进行性丧失,上下运动神经元均可受累,其中,上运动神经元受损,会影响大脑中的神经;而下运动神经元受损,会影响来自脊髓或脑干的神经。

    als的发病通常是很难察觉的,随着时间的推移,症状会逐渐加重。早期以局部症状为主,包括肌肉抽搐(如手臂、腿、肩膀或舌头)、肌肉僵硬、肌肉痉挛等。随着疾病的发展,可能会影响全身,出现吞咽困难、言语困难、呼吸困难等表现。尤其是呼吸肌功能障碍,可能会危及患者的生命。部分患者还会有不同程度的非运动表现,包括认知和行为改变等。

    几年前风靡全球的“冰桶挑战”,这个活动就是为了呼吁人们关注渐冻症,关爱“渐冻人”所发出的挑战活动。

    在我国,渐冻症患者大约有20万左右,这个数字还在逐年递增,令人痛心的是,由于这种疾病尚无有效的治疗药物,大约80的患者会在发病后5年内死亡。

    “是的,赵主任,晋教授,想必你们也知道,中北的副总裁柳石,就是患有渐冻症。”

    朱雍继续说道。

    “我知道,柳石为了治疗自己,将自己的全部资金都投入到研究治疗渐冻症上面了。”

    赵胜点点头。

    “是的,我们都知道,柳石主要投资的研究院,研究治疗渐冻症的方向,是根据aβ和tau蛋白的毒性理论。”

    “但是昨天我收到消息,研究院针对这两个靶点的治疗方法失败了。”

    “如果找不到新的治疗切入点的话,那么柳石的生命就会进入倒计时。”

    朱雍缓缓说道。

    “这事,我知道,之前柳石投资的研究院,研发出来一种针对aβ的单克隆抗体leqembi,但是这种抗体,在实际使用的过程中,免疫浸润引起了很严重的脑水肿副作用,所以停用了。”

    “其实我一直都认为,清除异常沉积蛋白只是治标不治本,因为aβ和tau蛋白的编码基因其实全脑都有表达,但是丘脑却不受累,所以这个毒性蛋白理论无法解释这个非常重要的疾病特征,aβ和taught蛋白的沉积很可能只是疾病的结果而不是原因。”

    晋东很认真且专业的说道。

    “不仅如此,针对另外一种渐冻症的发病假说,α-突触核蛋白的毒性理论,研究出来的α-突触核蛋白的单克隆抗体,临床实验也是全部宣告失败了。”

    赵胜接着说道。

    他和晋东正在研究神经再生的技术,对于渐冻症的各种前沿研究和进展,肯定是很了解的。

    “这不奇怪,α-突触核蛋白在所有神经元都高表达,为什么α-突触核蛋白的沉积仅局限于儿茶酚胺能神经元?为何a53t转基因小鼠只能模拟路易小体病理,缺乏多巴胺能神经元的变性和运动障碍?”

    “所以失败了也是很正常的,这种毒性理论,也是值得商榷的。”

    晋东点点头说道。

    “这么说,现存的有人提出来的,针对渐冻症的发病原因进行解释的理论,基本上都是失败的,针对这些发病原因研发的各种治疗手段,在临床上都是失败的。”

    听了赵胜和晋东这么一说,朱雍有些唏嘘的说道。

    “赵主任,晋教授,我听说干细胞治疗是渐冻症潜力最大的治疗方法,那么以我们现在的技术,能够有效的治疗渐冻症么?”

    顿了顿,朱雍又有些好奇的对赵胜和晋东问道。

    “用间充质干细胞治疗肌萎缩侧索硬化,确实是很有潜力的,因为间充质干细胞可分泌促进运动神经元存活的因子,并保护它们免受进一步的损伤,促进内源性神经元生长、神经发生,提供神经元的治疗性保护,这可能会延长现有运动神经元的寿命,并减缓退化过程。最终有助于减缓肌萎缩侧索硬化的进展,并在更长的时间内保持运动功能。”

    “此外,干细胞具有促进组织修复和再生的潜力。它们可以分泌各种生长因子和细胞因子,如转化生长因子-1(tgf-1)、血管内皮生长因子(vegf)等,刺激周围的细胞和组织启动修复过程,有助于修复受损的运动神经元网络,改善受影响区域的整体健康状况。”

    晋东想了想,很认真的说道。

    在干细胞治疗技术方面,他是国内最顶级的专家,可以说走在了最前面。

    “也就是说,可以试试?”

    朱雍听到晋东这么一说,顿时眼前一亮。

    “可是我看很多的文献,都说现在渐冻症的病因都还没有阐明么?”

    顿了顿,朱雍又有些疑虑的说道。

    这原因都没搞清楚,怎么有效的治疗呢?

    “很多疾病都是先找到治疗方法的,寻找病因,只是找到治疗方法的一种途径。”

    赵胜听到朱雍这话,于是说道。

    “发病这种事情,是很复杂的,就算是我们司空见惯的某种疾病,也许在药店诊所买药就可以治好,但是发病机制也不一定是全部都阐明的。”

    顿了顿,赵胜又说道。

    “也是,咱们只要能治好就行,管它是什么原因导致的呢。”

    听到赵胜这话,朱雍恍然大悟。

    他是走入了一个常规的思维误区,认为一定要将疾病的发病原因找出来,弄清楚,然后才能有效的治疗。

    其实在医药研究领域,很多时候,都是误打误撞的先有对某种疾病的治疗结果的。
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